Mitglieder des SMA-Wissenschaftlichen Ausschusses, Ministerialbeamte und SMA-Verbände nahmen an dem Workshop teil, der vom Gesundheitsministerium per Videokonferenzmethode über aktuelle Behandlungen bei spinaler Muskelatrophie (SMA) organisiert wurde.
Die Mitglieder des SMA Scientific Committee tauschten Daten zu den auf der Sitzung verwendeten SMA-Arzneimitteln aus. Darüber hinaus präsentierten sie die aktuellsten wissenschaftlichen Studien zur möglichen Gentherapie, die in letzter Zeit in den Vordergrund gerückt sind.
In den Präsentationen des wissenschaftlichen Beirats; Bis vor kurzem wurde in der Türkei im selben Jahr zum ersten Mal ohne Behandlung von SMA im Jahr 2016 zum Ausdruck gebracht, dass die Medikamente weltweit eines der ersten Länder sind, in denen alle SMA-Typ-1-Patienten Zugang zu dem kostenlosen Angebot haben. Es wurde auch betont, dass kurz danach unsere Typ-2- und Typ-3-Patienten, die milderen Formen der Krankheit sind und nicht in den Erstattungsumfang der Mehrheit der Weltstaaten einbezogen sind, freien Zugang zu dem Medikament in unserem Land haben.
Der Wissenschaftliche Ausschuss wies darauf hin, dass die Behauptungen, dass diese Patienten keine Behandlung erhalten und dass sie sterben werden, wenn sie bis zum Alter von 2 Jahren keine Gentherapie erhalten, nicht die Wahrheit widerspiegeln, und teilte die folgenden Informationen mit:
„Unsere SMA-Patienten, deren Anwendungsbewertung abgeschlossen wurde, profitieren weiterhin von der Behandlung, die als Wirksamkeit und Nebenwirkungen bekannt ist und in unserem Land erfolgreich angewendet wird.
Die Daten zur Gentherapie, die kürzlich entwickelt wurden und auf der Tagesordnung stehen, wurden von unserem wissenschaftlichen Ausschuss wie im ersten Prozess sofort und sorgfältig geprüft. Nur in den letzten 2 Monaten hat sich unser wissenschaftlicher Ausschuss fünfmal versammelt und die Daten über das Medikament untersucht.
Die auf wissenschaftlichen Plattformen veröffentlichten Beweise für die Wirksamkeit der Gentherapie sind noch nicht ausreichend und es gibt keine Beweise dafür, dass sie der derzeit verabreichten Therapie überlegen sind. Einige Studien haben schwerwiegende Nebenwirkungen berichtet, insbesondere Leberversagen und niedrige Thrombozytenzahl (Blutungsneigung).
Darüber hinaus muss im Rahmen des Applikationsverfahrens der Gentherapie das Immunsystem mindestens einen Monat lang unterdrückt werden, insbesondere bei einigen Patienten mit höherem Gewicht kann dieser Vorgang bis zu 1 Jahr dauern. Bei unseren bereits fragilen SMA-Typ-1-Patienten stellen Infektionen und die Unterdrückung des Immunsystems ein höheres Risiko dar, und der Verlauf jeder Krankheit kann unabhängig von der Krankheit tödlich sein. "
Wissenschaftliche Vorstandsmitglieder unter Berücksichtigung all dieser wissenschaftlichen Daten; Er erklärte, dass die Anwendung der Gentherapie derzeit nicht geeignet sei und dass die Entwicklungen mit der Begründung verfolgt werden, dass die vorhandenen Daten hinsichtlich des Nutzen-Schaden-Verhältnisses unzureichend seien, dass bereits eine Behandlung mit bekannter Wirksamkeit angewendet werde und die Immunsuppression während des Covid-19-Ausbruchs das Todesrisiko erhöhen könne.
Das SMA Scientific Committee tritt jeden Monat zusammen, um die Entwicklungen bei neuen Behandlungsalternativen zu verfolgen. NGOs und Familien werden regelmäßig informiert.
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