SMA Wissenschaftsrat, Gesundheitsminister Dr. Sie trafen sich auf dem Bilkent Campus unter dem Vorsitz von Fahrettin Koca. Nach dem Treffen gab Minister Koca eine schriftliche Erklärung ab. Minister Koca erklärte in einer schriftlichen Erklärung nach der Sitzung des wissenschaftlichen SMA-Ausschusses, dass die Ergebnisse der SMA-Scans, die Behandlungsprozesse der Patienten, deren Behandlung fortgesetzt wird, und die neuesten Entwicklungen bei den Behandlungsmethoden auf der Sitzung diskutiert wurden.
Koca erinnerte daran, dass SMA eine erbliche, fortschreitende, chronische, neurologische Erkrankung ist, und sagte: „Bis 2016 verloren wir fast 1 Prozent der Babys mit Typ-90-Form der Krankheit aufgrund dieser Krankheit, für die es weltweit keine bekannte Heilung gibt , bevor sie das 2. Nachdem das Medikament mit dem Wirkstoff „Nusinersen“ 2016 weltweit eingesetzt wurde, ergab sich die Möglichkeit, diese Babys am Leben zu erhalten. Unmittelbar nach dieser Entwicklung wurde damit begonnen, die Nusinersen-Behandlung allen unseren Patienten in unserem Land kostenlos zur Verfügung zu stellen, was in vielen Ländern der Welt ein Beispiel sein kann. Derzeit erhalten 1024 unserer Patienten diese Behandlung kostenlos.
Koca betonte, dass wissenschaftliche Daten im Laufe der Zeit die Notwendigkeit zeigen, diese Behandlung so früh wie möglich anzuwenden, damit sie effektiver ist, und wies darauf hin, dass in diesem Zusammenhang im Mai 2022 in der gesamten Türkei mit SMA-Neugeborenenscreenings begonnen wurde.
Minister Koca sagte: „In diesem Zusammenhang wurden bisher 753 Babys auf SMA untersucht. Wir haben ihre Behandlung so schnell wie möglich an diejenigen geliefert, die von ihren Ärzten festgestellt wurden, dass diese Babys Medikamente benötigen. Unsere Überlebensrate in den ersten 350 Monaten betrug 6 Prozent bei unseren Babys, die im Neugeborenen-Screening-Programm diagnostiziert wurden und deren Aufsättigungsdosis der Nusinersen-Behandlung abgeschlossen war.
„Unser Land ist eines der wenigen Länder, die das voreheliche Screening-Programm durchführen können“
Das wissenschaftliche Komitee der SMA hat auch die Entwicklungen in den letzten 5 Jahren in Bezug auf die Prävention der Krankheit akribisch verfolgt und in diesem Rahmen das voreheliche Screening-Programm implementiert, das nur sehr wenige Länder der Welt durchführen können . Genetische Beratung und selektive Schwangerschaftsanwendung, die es ihnen ermöglicht, gesunde Babys zu bekommen, werden Paaren, die bei diesem Screening als Träger von SMA festgestellt werden, kostenlos zur Verfügung gestellt. Unser Land ist eines der wenigen Länder der Welt, das das kann“, sagte er.
Die Endphase der Zulassung des SMA-Medikaments in Lösungsform ist erreicht
Minister Koca betonte, dass neben der Bereitstellung der ersten medikamentösen Behandlung für Patienten und der Verfolgung ihrer Daten auch wissenschaftliche Entwicklungen in Bezug auf andere Medikamente, die für den Einsatz bei SMA entwickelt wurden, vom Wissenschaftlichen Ausschuss genau überwacht werden.
„In diesem Zusammenhang werden gemeinsam mit Nusinersen auch alle Daten zu dem Medikament mit dem Wirkstoff ‚Risdiplam' und den Medikamenten mit dem Namen Zolgensma überwacht. Alle drei dieser Therapien sind genbasierte Therapien. Für keine der drei Behandlungen wurde eine Überlegenheit nachgewiesen.
Von diesen wurden die für die Einfuhr des Arzneimittels mit dem Wirkstoff Risdiplam in unser Land erforderlichen rechtlichen Verfahren durch das jeweilige Unternehmen abgeschlossen und ein Antrag gestellt. Die wissenschaftlichen Daten zu diesem Medikament, das unseren Patienten auch eine orale Verabreichung in Form einer Lösung ermöglichen wird, wurden ausgewertet und die finale Phase für die Zulassung des entsprechenden Medikaments erreicht. In der heutigen Sitzung unseres wissenschaftlichen Ausschusses wurden alle Details unseres Gesundheitssystems, von der Herstellung der Medikamente bis hin zur Abgabe an unsere Patienten, sorgfältig bewertet. Wir werden das Zulassungsverfahren für dieses Medikament in den kommenden Tagen abgeschlossen haben. Es wurde beschlossen, dieses Medikament als Option für Patienten anzubieten, deren Wirksamkeit bekannt ist und deren Behandlung schwierig anzuwenden ist. Wenn die Länderdaten zunehmen, werden die Anwendungsgrundsätze vom Wissenschaftlichen Ausschuss überprüft.“
So betonte Koca, dass nun zwei Medikamente in den Behandlungsleitfaden für SMA-Patienten aufgenommen werden.
„Es ist bekannt, dass die Behandlung mit Zolgensma symptomatischen Patienten nicht zugute kommt“
Gesundheitsminister Koca betonte, dass alle wissenschaftlichen Daten und Entwicklungen in Bezug auf die vom wissenschaftlichen Ausschuss der SMA vorgenommenen Bewertungen in Bezug auf die Behandlung mit dem Namen Zolgensma, auch als „Gentherapie“ bekannt, genau verfolgt werden.
Koca betonte, dass das Wichtigste für das Ministerium die Bewertung der wissenschaftlichen Ausschüsse und der Schutz der Patienten vor den Schäden globaler Akteure sei, und sagte: „In diesem Sinne gab es ernsthafte Vorbehalte sowohl gegenüber den wissenschaftlichen Daten als auch den Anwendungen auf dem Patienten. In den Ergebnissen des Experiments, das die Grundlage für die Registrierung des Medikaments in den Vereinigten Staaten bildete, wurden Widersprüchlichkeiten festgestellt, und die wissenschaftliche Veröffentlichung mit diesen Daten musste aus einer sehr angesehenen wissenschaftlichen Zeitschrift entfernt werden.
Koca fuhr fort:
„Wir möchten an dieser Stelle wissen, dass jedes in unserem Land geborene SMA-Baby eine Behandlung erhält, deren Wirksamkeit bekannt ist, und dass wir als Gesundheitsministerium keine der SMA-Hilfsaktionen genehmigen. Es ist bekannt, dass die Behandlung mit Zolgensma symptomatischen Patienten nicht zugute kommt. Es gibt jedoch auch Kampagnen für diese Patienten, die Symptome zeigen, an das Gerät angeschlossen sind und nicht von der Behandlung profitieren. Tatsächlich haben wir eine große Anzahl von Babys, die mit solchen Kampagnen ins Ausland gebracht wurden, ohne unsere Zustimmung eine Zolgensma-Behandlung erhielten und bei unserem Ministerium beantragten, die Nusinersen-Behandlung fortzusetzen, als sie keinen Nutzen hatten.
Um trotz all dieses Bildes die Möglichkeit nicht außer Acht zu lassen, dass es unseren Patienten einen zusätzlichen Nutzen bringen kann, obwohl sie keinen legalen Antrag auf die Einfuhr des Arzneimittels in unser Land haben, wurden die zuständigen Unternehmensvertreter befragt und diese Daten erhoben wurden unserem wissenschaftlichen Ausschuss erneut vorgelegt, indem sie die wissenschaftlichen Nachweise lieferten. Bei der Bewertung durch unseren Wissenschaftlichen Ausschuss wurde festgestellt, dass es noch keine vergleichende wissenschaftliche Studie gibt, die die Überlegenheit der Behandlung mit Zolgensma gegenüber anderen Behandlungen belegt.
„Unser wissenschaftlicher Ausschuss von SMA wird die Bewertung so schnell wie möglich vornehmen.“
Koca wies darauf hin, dass die Europäische Arzneimittel-Agentur Kinder, die älter als 12 Monate sind, aufgrund der Nebenwirkungen bei der Behandlung mit Zolgensma kürzlich eingeschränkt hat, und gab die folgenden Erklärungen ab:
„Diese Situation wird von unserem wissenschaftlichen Ausschuss aufmerksam verfolgt. Es gibt jedoch in den letzten 0 Monaten veröffentlichte Studien, die zeigen, dass das Medikament Zolgensma eine ähnliche Wirksamkeit wie andere Medikamente bei SMA-Typ-6-Babys hat, die nach dem 1-5-wöchigen Neugeborenen-Screening keine Symptome aufweisen. Es wurde als sinnvoll erachtet, eine erneute Bewertung vorzunehmen, indem Real-Life-Daten vom jeweiligen Unternehmen für eine erneute Prüfung angefordert werden. Unser SMA Scientific Committee wird diese Bewertung so bald wie möglich vornehmen.“
Nursinersen, eines der drei Medikamente, die weltweit zur Behandlung von SMA verwendet werden, wurde in unserem Land zugelassen, hat eine Risdiplam-Lizenz beantragt und ist in der Endphase. Zolgensma hingegen ergriff keine Initiative für eine Lizenzierung. Die Lizenzierung ist extrem wichtig für die nachvollziehbare und sichere Anwendung der Behandlung.“
„Wir werden nicht zulassen, dass die Hoffnung unserer Familien für kommerzielle Zwecke genutzt wird“
Minister Koca erklärte, dass sie darauf abzielen, den Gesundheitsdienst und die Pflege auf der Grundlage realistischer Erwartungen für SMA-Patienten und ihre Familien auf höchstem Niveau zu halten, indem sie die Standardpflegeregeln befolgen, und nahm die folgende Bewertung vor:
„Besonders möchten wir darauf hinweisen, dass wir den Missbrauch von Hoffnung bisher nicht zugelassen haben und auch in Zukunft nicht zulassen werden. Wir werden nicht zulassen, dass die Hoffnung unserer Familien für kommerzielle Zwecke missbraucht wird. Wir haben zuvor erklärt, dass wir nicht zulassen werden, dass unsere Kinder als Versuchspersonen verwendet werden. Wir möchten, dass bekannt wird, dass wir diese Position beibehalten. Wir sind jedoch bereit, allen Behandlungen, deren Wirksamkeit wissenschaftlich belegt ist, den nötigen Komfort zu bieten.“
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